มีบทบาทในการรักษามะเร็งอย่างมาก ด้วยประสิทธิภาพในการรักษาสูงเมื่อเทียบกับการให้เคมีบำบัดที่ได้ผลประมาณ 30% ในขณะที่การใช้ยา Targeted Therapy สามารถได้ผลสูงถึง 80%
ข้อดีของยา Targeted Therapy คือ รักษาได้ตรงจุด ผลข้างเคียงน้อยสามารถใช้ได้ผู้สูงอายุที่ไม่แข็งแรงพอจะรับยาเคมีบำบัด ประสิทธิภาพในการรักษาสูง
วิธีการรักษาด้วย Targeted Therapy ในมะเร็งลำไส้ใหญ่ มีทั้งรูปแบบให้ทางหลอดเลือด และชนิดรับประทาน ยารูปชนิดรับประทาน เช่น Regorafenib มีการใช้ในผู้ป่วยที่ไม่ตอบสนองด้วยยาชนิดอื่น ยา Targeted ที่ให้ทางหลอดเลือด ปัจจุบันมีหลายชนิด โดยให้ร่วมกับ ยาเคมีบำบัด เพื่อการตอบสนองเพิ่มขึ้นจากเดิม 50 % ของการรักษา ในกรณีที่มีการแพร่กระจายไปที่ตับ การให้ยาเคมีบำบัดร่วมกับยา Targeted ทำให้เพิ่มโอกาสในการผ่าตัดได้ถึง 50 % ซึ่งส่งผลเพิ่มอัตราการมีชีวิตอยู่ 5 ปี ของผู้ป่วยมะเร็งลำไส้ได้
การรักษามะเร็งด้วยยา Targeted Therapy ให้ได้ผลดีต้องได้รับผลการตรวจที่แม่นยำ โดยแพทย์ผู้เชี่ยวชาญอย่างละเอียด เพราะอาการของคนไข้แต่ละคนไม่เหมือนกัน การรักษาจึงต้องแตกต่างกันออกไป โดยใช้แนวทางการรักษาแบบ “Precision Medicine” หรือการแพทย์เฉพาะเจาะจง ทำให้รักษาได้ตรงจุดมากขึ้น ประสิทธิภาพในการรักษามากขึ้น ผลที่ได้จึงดีขึ้นตามไปด้วย